“被稱為世界難題的紅斑狼瘡，如今有了治療新方案。”4日，華中科技大學(xué)附屬協(xié)和醫(yī)院宣布：成功運(yùn)用CAR-T細(xì)胞免疫療法根治系統(tǒng)性紅斑狼瘡。該院血液病研究所專家團(tuán)隊(duì)將CAR-T療法瞄準(zhǔn)腫瘤外的“新靶點(diǎn)”——紅斑狼瘡，經(jīng)過兩周的治療，女大學(xué)生小饒（化名）各項(xiàng)炎性免疫指標(biāo)目前已恢復(fù)到正常水平。

協(xié)和醫(yī)院血液病研究所專家團(tuán)隊(duì)與患者合影。（右起第三位為胡豫教授，左起第三位為梅恒教授）

癥狀明顯改善，面貌判若兩人

(相關(guān)資料圖)

4日，小饒的面部和手部紅斑、紅腫發(fā)紫、脫發(fā)、口腔潰瘍等癥狀均明顯改善，與來協(xié)和救治之前判若兩人。21歲的小饒?jiān)谏綎|某高校學(xué)醫(yī)四年，遭受系統(tǒng)性紅斑狼瘡的折磨近11年。“10歲時(shí)確診，醫(yī)生說這病很難治好，只能吃藥控制。”小饒苦笑著說，11年間她每個(gè)月都得復(fù)查開藥，還做過激素治療、免疫抑制治療和生物治療，但效果差強(qiáng)人意。大量脫發(fā)、身上多發(fā)紅疹、反復(fù)高燒和周身疼痛讓她苦不堪言。通過網(wǎng)上搜索，小饒得知國外已將CAR-T成功應(yīng)用于紅斑狼瘡治療，而進(jìn)一步查閱文獻(xiàn)資料和多方打聽后得知，協(xié)和醫(yī)院血液病研究所正在進(jìn)行CAR-T治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡的注冊(cè)臨床研究，小饒立即與該項(xiàng)目負(fù)責(zé)人梅恒教授取得聯(lián)系。經(jīng)過各項(xiàng)前期檢查，小饒符合CAR-T治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡的各項(xiàng)臨床指標(biāo)。梅恒教授團(tuán)隊(duì)依據(jù)她的病情精心制定方案，周密進(jìn)行采集前的治療準(zhǔn)備。2月28日，開始進(jìn)行單個(gè)核細(xì)胞采集。3月22日開始清淋化療。3月28日進(jìn)行細(xì)胞回輸。兩千萬個(gè)經(jīng)過CAR修飾的T細(xì)胞，緩緩地從小饒的靜脈注入體內(nèi)，直接靶向紅斑狼瘡的B細(xì)胞，開啟“精準(zhǔn)打擊，各個(gè)擊破”的戰(zhàn)斗。

梅恒教授率隊(duì)為患者查房。

4日是小饒回輸?shù)牡?8天，她再次來到協(xié)和醫(yī)院復(fù)查。檢查結(jié)果提示，各項(xiàng)重要指標(biāo)已降至正常范圍內(nèi)。“再也不需要激素藥物，感覺生活剛剛開始。”小饒欣喜地說。她也成為華中首位采用“CAR-T”成功治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡患者。

創(chuàng)新運(yùn)用CAR-T治療，為攻克系統(tǒng)性紅斑狼瘡“開新路”

CAR-T治療的全稱是“嵌合抗原受體T細(xì)胞免疫療法”，是一種新型免疫治療的精準(zhǔn)靶向療法，在血液腫瘤治療中已展示出顯著優(yōu)勢(shì)。其原理是將患者自身免疫系統(tǒng)的T細(xì)胞提取出來，經(jīng)過體外培養(yǎng)和基因改造，引入一個(gè)精準(zhǔn)識(shí)別腫瘤細(xì)胞的可激活分子，這些經(jīng)基因編輯的細(xì)胞在體外培養(yǎng)、大量擴(kuò)增后回輸進(jìn)患者體內(nèi)，一旦遇見表達(dá)對(duì)應(yīng)抗原的腫瘤細(xì)胞，CAR-T細(xì)胞便會(huì)被激活并再擴(kuò)增將其消滅。“系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）是一種慢性自身免疫性疾病，會(huì)累及血液、腎臟、皮膚等全身多個(gè)系統(tǒng)。基于CAR-T細(xì)胞治療的靶向原理，對(duì)SLE患者安全有效，可大幅提升患者的生活質(zhì)量。”梅恒介紹，協(xié)和醫(yī)院血液病研究所牽頭國內(nèi)首個(gè)CAR-T治療中度或重度活動(dòng)性系統(tǒng)性紅斑狼瘡注冊(cè)臨床研究，將系統(tǒng)探索CD19　CAR-T在SLE的成人患者中的安全性、耐受性，并在國際上首次明確藥代動(dòng)力學(xué)特征，為我國難治SLE治療開辟新路徑。

患者向醫(yī)療團(tuán)隊(duì)送上感謝。

目前，湖北省腫瘤疾病細(xì)胞治療臨床醫(yī)學(xué)研究中心依托于華中科技大學(xué)附屬協(xié)和醫(yī)院血液病研究所，已開發(fā)CD19、CD22、BCMA、CD7、CD38、CD30、CD123、CS1、CD7等系列靶頭，創(chuàng)新性構(gòu)建了雙特異性CAR-T、TCR-T等新型高效產(chǎn)品，累計(jì)開展臨床試驗(yàn)20余項(xiàng)，回輸難治復(fù)發(fā)血液病患者412例，已惠及全國17個(gè)省53個(gè)市。“針對(duì)不同疾病，有不同的創(chuàng)新性結(jié)構(gòu)CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品，細(xì)胞的用量及適宜人群都需要明確，特別要注意細(xì)胞免疫治療中的安全性問題。”協(xié)和醫(yī)院血液研究所所長胡豫教授表示，CAR-T技術(shù)高速發(fā)展，多款CAR-T藥物獲批上市，日后CAR-T細(xì)胞治療技術(shù)將在腫瘤治療、自身免疫疾病、感染性疾病治療中繼續(xù)發(fā)揮巨大潛力。醫(yī)療工作者需要大力開展轉(zhuǎn)化研究和臨床試驗(yàn)，推進(jìn)該技術(shù)發(fā)展，造福更多患者。

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