文 / 圖 羊城晚報全媒體記者 薛仁政

沒有外創，也會自發性出血；稍有磕碰就烏青，關節莫名其妙腫痛；一旦出血，根本止不住……由于 " 碰不得 "，這些患者常被稱為 " 玻璃人 "。這種疾病就是血友病。

" 血友病，是罕見病當中的‘常見病’。" 廣東省藥學會罕見病專委會主委、南方醫科大學南方醫院血液科主任孫競教授介紹，幸運的是，經過努力，血友病已成為罕見病治療當中的 " 模范標兵 "，廣州血友病患者每年的用藥費用更是近乎 " 零支付 "。

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逾四成是重型患者

" 血友病是一組先天性遺傳性凝血因子缺乏而導致凝血功能障礙的出血性疾病。" 孫競介紹，人類血液中包含 13 種凝血因子，發生出血時，通過一系列復雜的連鎖反應，就像多米諾骨牌一樣一個推一個，最終實現凝血功能。而血友病患者少了其中的某些凝血因子，凝血功能受阻，所以很難止住出血。關節出血是血友病最典型的癥狀之一，常表現為關節腫脹、僵硬、畸形，多見于膝、肘、踝等負重關節，40% 以上是重型患者，如果沒有妥善治療會導致殘疾。

基于血友病產生的病因，目前治療方法主要是藥物替代治療。" 血友病的主要病因在于凝血 8 因子和 9 因子的缺乏，根據所缺凝血因子的不同，可以按需進行替代補充，從而改善血友病的癥狀。" 孫競介紹，除目前常用的替代藥物外，還有一些長效藥療法、非因子療法可以治療，但此類藥物和療法價格更高，目前并未大量使用。

每年報銷高達 70 萬元

罕見病治療費用昂貴，因病致貧的患者此前并不罕見。然而，廣州血友病患者的治療費用如今幾乎可以做到 " 零支出 "。

" 血友病是罕見病當中的‘模范標兵’。" 孫競介紹，血友病病因確切、有藥可醫，因此患者在粵獲得了很好的照顧。

在醫療服務上，廣東于 2013 年成立了血友病協作網，推動建立了血友病三級診療體系。目前，全省擁有 12 個血友病綜合管理中心或治療中心，保障患者就近用藥、就近就醫。

在用藥費用上，廣東各地醫保也給予了有力支持。" 醫保普通門診的報銷額度無法滿足血友病患者的報銷需求，廣東開辟了門診特殊病種的報銷渠道。目前，廣州市每年能夠為血友病患者報銷藥品費用 70 萬元左右。" 孫競介紹，不僅如此，廣州還有穗歲康作為普惠型商業補充健康保險和慈善救助，能夠為患者進一步報銷用藥費用。

" 近年來，廣東省通過集中采購，讓血友病藥物的采購費用降低了約 50%，幾乎全球最低，進一步減輕了患者的用藥負擔。" 孫競說。 ( 更多新聞資訊，請關注羊城派 pai.ycwb.com )

來源 | 羊城晚報羊城派

責編 | 吳安琦